開発パイプライン
サイトリ・セラピューティクスは、アンメットメディカルニーズに応える細胞治療の開発に特化した会社です。私たちの臨床開発パイプラインは、さまざまな前臨床試験や医師主導型治験、そして企業主導型治験などの臨床試験から生まれた、確かな研究データに基づいています。
＊：医師主導試験
臨床試験
サイトリの開発パイプラインは、厳密で十分にデザインされた比較対照試験と、アンメットメディカルニーズとして需要の大きい適応症を対象としています。
例えば、HabeoTM Cell Therapyは、希少疾患である自己免疫疾患の強皮症に付随する手指の機能不全のために開発されるなど、ADRCsを用いたCytori Cell TherapyTM、各適応症や臨床症状に特化して開発されています。
男性腹圧性尿失禁
サイトリは、前立腺癌および良性前立腺肥大症による前立腺治療後の男性における腹圧性尿失禁に対する医師主導型治験ADRESU試験の一部を支援していました。ADRESU試験は多施設共同試験であり、過去に発表された実現可能性試験(フィジビリティ調査)に基づき名古屋大学で実施されました。この実現可能性試験では、前立腺癌に対する前立腺全摘除術後に尿失禁を患った男性患者さんの尿漏れ、尿道閉鎖、QOLの評価に改善が示されました。ADRESU試験は2019年11月に終了し、この試験に用いた「セルーション セルセラピーキット SUI」を男性腹圧性尿失禁治療に対する医療機器として厚生労働省に製造販売承認申請を行い、2022年2月に国内製造販売承認を取得しました。ADRESU試験及び承認申請の詳細は、こちらからご覧いただけます。
強皮症
STARは、強皮症による手指の機能不全を有する患者さんの手指にHabeoTM Cell Therapy（細胞数4,000万個）を単回皮下投与し有効性および安全性を評価する試験で、88例を対象とした、前向き二重盲検無作為化多施設共同並行群間試験で、米国内で実施されました。被験者は、HabeoTM Cell Therapy群またはプラセボ群に1：1で無作為に割り付けられ、投与後48週間に治験責任医師による最終評価が実施されました。 STAR試験の詳細は、 clinicaltrials.gov ご確認いただけます。評価項目のサマリーは こちら から、 追加の結果は こちらからご覧いただけます。
このSTAR試験は、フランスのHȏpital de la Conceptionで実施され過去に発表された SCLERADEC I 試験に基づいて実施されました。SCLERADEC Iでは、手指に影響を及ぼす強皮症を有する患者さんの手指の機能、疼痛、レイノー症の重症度に有意な改善が報告されています。サイトリは、研究資材の提供や教育研修を通じて本試験を支援しました。また、フランスで実施された40例を対象とした多施設共同比較対照試験 SCLERADEC II 試験も支援しています。
変形性膝関節症
ACT-OAは、変形性膝関節症の患者さんに対しECCO-50を用いた細胞治療の単回関節内投与の安全性および有効性を評価する試験で、94例を対象とした、前向き二重盲検無作為化多施設共同並行群間試験で、米国内で実施された前期/後期第II相臨床試験です。被験者は、ECCO-50（細胞数2,000万個）、ECCO-50（細胞数4,000万個）またはプラセボ群に1：1：1で無作為に割り付けられました。ACT-OA試験の詳細は、 clinicaltrials.gov でご確認いただけます。評価項目のサマリーは こちら からご覧いただけます。
臨床研究
セルーションはCytori Cell TherapyTMを行う臨床医にとって、研究開発における重要な機器となっています。治験審査委員会（IRB）および医療倫理委員会（MEC）の承認、および実施国の規制 に準拠した手続きを経て、セルーションを用いた臨床研究の実施が可能となります。以下のような幅広い疾患や適用について、数多くの臨床研究が実施されています。
– 前十字靱帯修復
– 骨修復
– 熱傷瘢痕
– 慢性創傷治癒
– 重症虚血肢
– 痔瘻およびクローン病の瘻孔
– 勃起不全
– 半月板修復
– 腹圧性尿失禁
– 強皮症
– 声帯修復
心疾患
PRECISEは、慢性心筋虚血を有する患者さんにおいてCytori Cell TherapyTMを評価するためにデザインされた試験で、27例を対象に欧州で実施されたフィージビリティ試験です。PRECISE試験のデータでは、著しい心疾患を有する患者さんに対するCytori Cell TherapyTMの細胞調整と投与の実現可能性が示されました。このデータにより有効性が示唆され、米国で実施されたATHENA試験の根拠となりました。
ATHENA第I相および第II相試験は、虚血性心疾患による心不全を有する患者さんに対してCytori Cell TherapyTMを評価する安全性および実現可能性試験で、多施設共同無作為化二重盲検試験です。各群45例を対象に高容量、低用量での投与量を評価する予定でした。評価項目は、6ヵ月と12ヵ月時点における最大酸素摂取量、灌流欠損、心不全症状、健康に関連する生活の質、左室収縮末期および拡張末期容積、左室駆出率などです。患者組み入れの遅延により、試験は2014年に31例で早期中止となりましたが、データは こちら からご覧いただけます。
乳房再建
RESTORE-2は、乳房部分切除術後（乳房腫瘤摘出術、放射線治療の有無を問わず）の乳房変形に対するCytori Cell TherapyTMを評価した試験で、欧州で実施された第IV相（市販後）試験です。この前向き単群非盲検多施設共同試験では、乳房欠損容量が25～150 mLの患者さん71例に対し、手技の安全性および重篤な副作用がないことが示されました。試験の結果、患者さんおよび治験責任医師の満足度はそれぞれ75%および85%であったことが示されました。